美国食品和药品监督管理局（FDA）的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持，即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。在 7 月 12 日进行的全体投票中，FDA 下属肿瘤药物咨询委员会以 10 比 0 的投票确定了一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的好处大于风险。此次投票的背景是，该机构正在考虑是否要对一种名为“tisagenlecleucel”的药物给予首次批准，该药物是由瑞士诺华制药公司生产的。
CAR-T 疗法成为针对癌症患者的一个富有吸引力的选择。图片来源：Eye of Science/SPL
通常情况下，FDA 并没有义务遵循其顾问的建议，但它通常都会这样做。
诺华公司正在寻求批准使用 tisagenlecleucel 治疗患有白血病的儿童和年轻人，这种白血病又被称为急性B细胞淋巴细胞白血病，它对之前的治疗方法没有足够的反应，或者在治疗后又会复发。在美国，大约 15% 的患有急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人会复发。
研究表明，在这种情况下，CAR-T 疗法可以产生持久的再治疗效果。在 2015 年开始的一项重要试验中，63 名参与者中有 52 人（82.5%）经历了全面的病情缓解。这项未发表的试验没有对照组，因此调查人员还不能确定该治疗有多少效果。但许多此类试验的参与者在数月或数年里都没有再次罹患癌症。
FDA 的许多顾问都对这项疗法赞不绝口。“这是一个重大的进步，它正在开创一个新时代。”该委员会成员之一、美国国立卫生研究院儿科肿瘤学家 Malcolm Smith 说。Timothy Cripe 是俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的肿瘤学家，他称这是他一生中所见过的最令人兴奋的事情之一。
CAR-T 疗法首先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后进行重新“编程”，所得到的Ｔ细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。
诺华公司的上述临床试验结果显示，82.5% 的急性B细胞淋巴细胞白血病患者在接受 CAR-T 治疗 3 个月后，病情获得完全或部分缓解，治疗 1 年后的复发率为 64%，存活率为 79%。
诺华公司首席执行官布鲁诺·斯特里吉尼在一份声明中说：“这个委员会一致推荐 CAR-T 疗法，使我们更接近于给有需要的患者提供首次获得商用许可的 CAR-T 疗法。”
急性B细胞淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤性疾病，异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限，其中儿童和青少年患者 5 年无复发存活率仅为 10% 至 30%。
CAR-T 疗法是广受关注的一种癌症疗法。除了诺华，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发 CAR-T 疗法。但今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件，朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型急性B细胞淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。
风筝制药公司首席执行官阿里·贝勒德格伦在上述委员会投票前发表博客文章说，今天他是诺华“最热情的拉拉队队员”，这个投票不是关于生意或者竞争，而是关于“推进一项有潜力变革癌症疗法的令人兴奋的技术”。
与此同时，一些委员会成员对 CAR-T 疗法的不确定因素表示担忧。这些因素包括用于制造细胞的病毒可能获得复制的能力，或者不恰当地插入外来基因会使T细胞发生癌变。该委员会还指出了这种疗法以及重新引入不同种类T细胞和其他免疫细胞的不确定效果。
CAR-T 疗法是存在风险的，并且对于任何长期的毒性作用人们知之甚少。但密苏里州圣路易斯华盛顿大学医学院肿瘤学家、FDA 肿瘤药物咨询委员会主席 Bruce Roth 说，接受这种疗法的年轻患者几乎没有其他选择，而那些替代疗法本身也有其自身的风险。“虽然我对晚期毒性有一些担忧，但你必须首先成为一个长期的幸存者才有机会担心晚期的毒性。”他说，“我想这就是这种药物所能带给我们的。”